Ovid Therapeutics 與 Angelini Pharma 簽訂獨家許可協議以開發、生產和商業化 OV101，以治療歐洲的天使綜合症
前言：
2020年7月15日--Ovid Therapeutics Inc. (NASDAQ：OVID，下稱「Ovid」) 是生物製藥公司，致力開發能改變罕見神經疾病患者生活，與一家由意大利家家族持有、致力幫助患者持續關注精神健康、罕見疾病和消費者健康的製藥公司 Angelini Pharma S.p.A. (下稱「Angelini Pharma」) 共同宣佈達成協議，當中 Angelini Pharma 將負責開發、生產和商業化 OV101 (gaboxadol)，以潛在治療歐盟和歐洲經濟區其他國家，及瑞士、土耳其、英國和俄羅斯的天使綜合症。Angelini Pharma 將透過新的關聯公司 Angelini Pharma Rare Diseases AG 執行上述協議。OV101 被認為是發育中唯一的 delta (δ)-選擇性 GABAA 受體激動劑，而目前在天使綜合症關鍵第 3 期 NEPTUNE 試驗中接受評估，預計主要結果將於 2020 年第四季發佈。
根據協議條款，如可成功實現天使綜合症初始適應症的開發、生產和銷售的里程碑，Ovid 將獲得 2,000 萬美元的首期付款和高達 2.125 億美元的額外付款，並在成功實現商業化 OV101 後按淨銷售額獲得雙位數字的特許權使用費。Ovid 將保留 OV101 在美國和世界其他地方的所有商業權利。
Ovid Therapeutics 主席及行政總裁 Jeremy Levin 醫學博士 (MB, BChir) 說：「我們很高興與 Angelini Pharma 進行策略合作，目標是將 OV101（如獲批）盡快帶到歐洲的天使綜合症社群。Angelini Pharma 是歐洲的理想合作夥伴，因為他們擁有深厚的地區知識，成功產品發佈史的完善基礎設施，並致力改善服務對象患者社群的生活質素。」 「尋找合適的合作夥伴盡快將 OV101 帶給天使綜合症社群是我們全球策略的核心工作。我們相信這個與 Angelini 的合作夥伴關係將有助盡量提高 OV101 的潛在商業價值，並在這個重要的地理區域實現我們的策略目標。」
Angelini Pharma 行政總裁 Pierluigi Antonelli 說：「今天是我們不會忘記的一天。透過與 Ovid Therapeutics 合作，我們將奠定基礎，根據 Angelini Pharma 的新策略開發針對罕見疾病的創新健康解決方案。」 「新的業務部門 Angelini Pharma Rare Diseases AG 將為 OV101 的開發、註冊、生產及在歐洲的商業化（如獲批）作出貢獻。這種藥物是第三期臨床試驗中被認為是治療天使綜合症前景明朗的藥物。至今這種罕見遺傳病尚無有效的治療方法，其特徵為嚴重的心理運動障礙，從童年時代開始顯現。履行我們的承諾讓我們在科學和社會影響方面都感到自豪。」
執行副總裁 Thea Paola Angelini 及行政總裁 Sergio Marullo di Condojanni 說：「作為 Angelini Holding 的股東和高級管理層，我們將繼續投資於製藥領域，在今天已佔集團的一半營業額。我們的全球發展和國際化策略專注於具有高增長潛力的業務範疇。尤其是，我們密切關注所有可能可行的機會，不但在醫護方面，而且包括消費者和機械界別。」
Rothschild & Co 擔任 Ovid 的合作協議顧問。
關於天使綜合症
天使綜合症是一種罕見的遺傳病，特徵包括多種體徵和症狀。特徵包括發育遲緩、智力障礙、嚴重的言語障礙、運動與平衡問題、癲癇發作、睡眠障礙和焦慮症。天使綜合症的最常見原因是泛素蛋白連接酶 E3A (UBE3A) 基因碼喪失功能，而該基因在神經細胞通訊方面負責關鍵作用，導致强直性抑制功能衰退。患有天使綜合症的人通常壽命正常，但無法獨立生活。因此，他們需要專家和護理員網絡的持續支援。天使綜合症在全球每 12,000 至 20,000 人中影響 1 人。
目前美國食品藥物監督管理局 (FDA)、歐洲藥品管理局或世界其他地區沒有批准任何天使綜合症療法，治療主要包括行為干預和症狀藥理管理。
使綜合症與強直抑制的減少有關，即 delta (δ)-選擇性 GABAA 受體的功能，可使人腦正確解讀興奮性和抑制性神經訊號，而不會超載。如果強直抑制功能衰退，大腦將被訊號淹沒，同時失去將背景噪音與關鍵資訊分離的能力。
關於 OV101 (gaboxadol)
OV101 被認為是唯一 delta (δ)-選擇性 GABAA 受體激動劑，也是第一個專門針對稱為強直性抑制功能的大腦生理過程受破壞的研究藥物，它被認為是某些神經發育障礙的根本原因。OV101 已在實驗室研究和動物模型中證明能夠選擇性活化可在突觸外間隙（突觸外）中發現的 GABAA 受體 δ-亞基，因此透過調節強直性抑制功能影響神經元活動。
Ovid 現時正在開發用於治療天使綜合症和 X 染色體易裂症的 OV101，旨在潛在恢復強直性抑制功能，從而解決這些病況的部分核心症狀。在這兩種綜合症中，潛在的病理生理學包括透過 GABAA 受體 δ-亞基調節的強直抑制功能破壞。臨床前研究曾觀察到 OV101 改善天使綜合症和 X 染色體易裂症的症狀。此化合物早前亦已在 4,000 多名患者中進行測試（接觸超過 1,000 名患者年數），並觀察到具有良好的安全性和生物可用度。Ovid 現時正在進行使用 OV101 在天使綜合症患者中進行關鍵第 3 期臨床試驗 (NEPTUNE)，並已完成一項將 OV101 用於 X 染色體易裂症的第 2 期訊號搜尋臨床試驗 (ROCKET)。
OV101 已獲得 FDA 授予罕見兒科疾病稱號，用於治療天使綜合症。FDA 亦已授 OV101 孤兒藥和快速通道稱號，用於治療天使綜合症和 X 染色體易裂症。此外，歐洲委員會 (EC) 已將 OV101 孤兒藥指定用於治療天使綜合症。美國專利商標局已授予 Ovid 專利，涉及使用 OV101 治療天使綜合症和 X 染色體易裂症的療法。發佈的專利將在 2035 年到期，且無需接受法規延伸。
Ovid 會議通話和網絡直播資訊：
Ovid Therapeutics 將主持會議通話和網絡廣播，時間為今天上午 8:15 （東部時間）。實時網絡廣播載於公司網站 https://investors.ovidrx.com/news-events/presentations-events。或者，請致電 866-830-1640 (美國) 或 210-874-7820 (國際) 以收聽實時會議通話。實時會議通話 ID 為 5579257。實時會議通話後，公司網站將重播網絡廣播。
關於 Ovid Therapeutics
Ovid Therapeutics Inc. 是一家總部位於紐約的生物製藥公司，運用 BoldMedicine® 方法來開發可改變罕見神經疾病患者生活的藥物。Ovid 有大量潛在一流的藥物。公司最先進的研究藥物為 OV101 (gaboxadol)，目前處於臨床開發階段，用於治療天使綜合症和 X 染色體易裂症。Ovid 現時也與 Takeda Pharmaceutical Company Limited 合作開發 OV935 (soticlestat)，以潛在治療罕見的發育性和癲癇性腦病 (DEE)。如欲了解 Ovid 更多資訊，請瀏覽 www.ovidrx.com。
關於 Angelini Pharma
Angelini Pharma 由 Angelini Holding 持有，是一家製藥公司，致力幫助患者持續關注精神健康（包括疼痛）、罕見疾病和消費者健康。Angelini Pharma h擁有廣泛和備受公認的研發計劃、「世界級」生產藥廠及涵蓋活性成分和市場領先藥物的國際商業化活動。如需更多資訊，請瀏覽 www.angelinipharma.com
關於 Angelini Holding
Angelini Holding 是一家母公司，旗下營運製藥和消費品等國際集團。Angelini 在 1919 年於意大利成立，在 17 個國家營運，聘任 5,600 名員工，營業額達 17 億歐元。除製藥界別之外，Angelini 集團團還透過與 Procter & Gamble 合資的 Fater 營運個人和家居護理業務，而在機械方面，也與 P&G 合資經營自動化和機器人，涉足消費者產品 Fameccanica，在香水和皮膚護理和防曬產品與 Angelini Beauty 透過 Bertani Domains 經營餐酒業。Angelini Holding 最近透過與 Hero Group 合資的 MadreNatura 打入嬰兒食品市場，提供 100% 有機嬰兒食品。
